ADAMTS13重组蛋白酶（商品名：阿帕达酶α，英文：Adzynma）的使用剂量与使用方法

Adzynma（阿帕达酶α）是一种重组ADAMTS13蛋白酶，用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。cTTP是一种罕见的遗传性疾病，由于ADAMTS13基因突变导致患者体内缺乏功能性ADAMTS13蛋白酶，从而引发微血管血栓形成、血小板减少和溶血性贫血。Adzynma通过补充缺失的酶活性，帮助恢复正常的凝血功能，减少血栓形成风险，并改善患者的临床症状。该药物适用于成人和儿童患者，既可用于预防性治疗，也可用于急性发作时的按需治疗。

Adzynma仅供静脉注射使用，且必须在重构后给药。每个药瓶上标有实际的rADAMTS13活性，以国际单位（IU）表示。计算给药剂量时，必须使用药瓶上标注的实际效价，而非标称效价，以确保精确给药。对于儿科患者，给药方案与成人相同，均基于体重调整剂量。具体的药物配制和输注方法应严格遵循完整处方说明，以确保安全性和有效性。

在预防性治疗中，成人和儿童患者通常每隔一周静脉输注一次，剂量为40 IU/kg体重，输注速度控制在每分钟2至4毫升。根据患者的临床反应或既往预防性给药情况，医生可能会调整给药频率，例如增加至每周一次40 IU/kg，以更好地维持ADAMTS13活性水平并预防疾病发作。

对于急性发作的按需治疗，Adzynma的给药方案分为不同阶段。治疗第一天，患者接受40 IU/kg体重的初始剂量，以迅速提升酶活性并抑制血栓形成。第二天，剂量调整为20 IU/kg，继续稳定病情。从第三天开始，直至急性事件完全缓解后的两天内，维持剂量为15 IU/kg。所有按需治疗的输注速度同样控制在每分钟2至4毫升，以确保药物平稳进入血液循环并减少不良反应风险。

Adzynma的个体化给药方案需结合患者的体重、临床状况和治疗反应进行调整。医生应密切监测患者的ADAMTS13活性水平、血小板计数和溶血指标，以优化治疗效果。合理的剂量和规范的输注管理对于提高药物疗效、减少并发症至关重要，使cTTP患者获得更好的长期预后。

参考链接：https://www.drugs.com/adzynma.html

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