ADAMTS13重组蛋白酶（商品名：阿帕达酶α，英文：Adzynma）的价格信息及购买途径

ADAMTS13重组蛋白酶，也即阿帕达酶α（Adzynma），是一种经过精心研发的人类重组药物，其核心成分为“具有血小板反应蛋白基序13的去整合素和金属蛋白酶”ADAMTS13（rADAMTS13）。这一药物的问世，为成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者带来了新的治疗希望。它能够通过预防性或按需的酶替代治疗（ERT），有效改善患者的症状，提升他们的生活质量。

在药物研发与审批的征程中，Adzynma凭借其独特的疗效和安全性，赢得了多方认可。美国FDA不仅授予其孤儿药物指定（ODD），以表彰其在治疗罕见病TTP（包括获得性特发性和继发性形式）方面的突出贡献，还为其开辟了快速通道，并特别授予罕见儿科疾病指定。这一系列的荣誉与认可，无疑为Adzynma的广泛应用奠定了坚实基础。值得一提的是，武田因Adzynma的卓越表现，荣获了美国FDA授予的罕见儿科疾病凭证，进一步彰显了该药物在儿科治疗领域的独特价值。

此外，Adzynma的卓越疗效和安全性也获得了国际社会的广泛认可。欧洲药品管理局（EMA）和日本厚生劳动省（MHLW）同样授予其ODD，用于治疗TTP。这一跨国界的认可，不仅证明了Adzynma在全球范围内的广泛应用前景，也为其在未来的研发与推广中注入了强大动力。

ADAMTS13重组蛋白酶目前尚未在国内上市。不过，国内已将其列为优先审评项目，积极推动其在国内的上市进程。相信在不久的将来，患者在国内就能购买到该药物。若患者对该药物感兴趣，想了解更多内容，可咨询药得医学顾问。

参考链接：https://www.drugs.com/adzynma.html

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