ADAMTS13重组蛋白酶（商品名：阿帕达酶α，英文：Adzynma）的治疗效果

2023年11月9日，武田药业宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Adzynma（ADAMTS13，重组-krhn）用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性和按需治疗。Adzynma是首个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白，旨在通过替代有缺陷的ADAMTS13酶来满足cTTP患者的未被满足的医疗需求。

cTTP是一种极为罕见的慢性凝血障碍，主要由ADAMTS13酶缺乏引起。此病与急性事件以及使患者虚弱的慢性症状相关，包括血小板减少症、微血管病性溶血性贫血、头痛和腹痛等。如果未及时治疗，急性TTP事件的死亡率会超过90%。因此，寻找有效的治疗方法显得尤为重要。

Adzynma为患者提供了一种替代其有缺陷的ADAMTS13酶的治疗选择，相较于传统的基于血浆的治疗，Adzynma在给药时间和剂量方面均有所减少，并显示出良好的疗效和安全性。这一批准标志着在治疗cTTP方面的一个重大进展，为这一罕见病患者带来了新的希望。

FDA对Adzynma的批准得到了来自cTTP首次随机、对照、开放、交叉3期临床试验的有力支持。研究中分析了疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据，以及延续试验的数据。在3期试验中，患者每周接受40 IU/kg的Adzynma静脉注射或基于血浆的治疗。试验按时间段分为三个阶段：第1-6个月（第1期）为登记时的方案，第7-12个月（第2期）为替代治疗，所有患者在第13-18个月（第3期）接受Adzynma。

在接受Adzynma预防性治疗的37名患者中，没有出现急性TTP事件；而在38名接受基于血浆治疗的患者中，发生了一例急性TTP事件。在对照的第1和第2期研究中，接受Adzynma治疗的患者未报告亚急性TTP事件，而在基于血浆治疗的患者中，有4名患者发生了5例亚急性TTP事件。在延续期（第3期），仅有两名接受Adzynma预防治疗的患者出现了两起亚急性TTP事件。

此外，接受Adzynma治疗的患者在血小板减少症表现上的平均年化事件率为2.0（SD=4.706），而接受基于血浆治疗的患者则为4.44（SD=6.312）。尽管这种比较的临床意义尚不明确，但血小板减少症作为TTP的一种表现，依然是疾病活动的重要生物标志物。

Adzynma是ADAMTS13蛋白的重组形式。在药代动力学评估中，与基于血浆的治疗相比，接受40 IU/kg Adzynma静脉注射的患者在单次输注后，ADAMTS13活性增加了4至5倍。这表明Adzynma在提高血液中ADAMTS13活性方面具有显著效果。

就安全性而言，Adzynma显示出良好的安全特征。最常见的不良反应（发生率超过5%）包括头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐等。值得注意的是，接受Adzynma治疗的患者没有出现中和抗体，这进一步支持了其安全性和耐受性。

综上所述，Adzynma的获批为cTTP患者群体提供了新的治疗选项，预示着在罕见病治疗领域的重大突破。这一进展不仅为患者带来了希望，也为未来类似疾病的治疗提供了新的思路和方向。

参考链接：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-adzynma-adamts13-recombinant-krhn-enzyme-replacement-therapy-congenital-thrombotic-6141.html

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