急性期使用ADAMTS13重组蛋白酶（Adzynma）治疗需每日住院注射直至血小板恢复，但维持期用药可转为门诊或家庭治疗。每周1次的预防性给药无需住院，患者经培训后可自行注射或由社区护士上门服务。用药前需评估静脉通路条件，儿童患者建议置入输液港减少穿刺痛苦。长期用药需每3个月返院复查血常规、凝血功能

ADAMTS13重组蛋白酶（Adzynma）作为首款获批的cTTP酶替代疗法，通过每周1次静脉注射补充ADAMTS13酶，临床数据显示，持续用药1年以上可使年发作率降低82%，远优于按需治疗。尤其对儿童患者，长期预防可避免反复脑缺血导致的认知发育迟缓。用药期间需每2周监测ADAMTS13活性及vWF

Adzynma（阿帕达酶α）是重组ADAMTS13蛋白酶的一种新型药物，主要用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。该药物的设计目的是通过替代体内缺乏或功能不全的ADAMTS13酶来满足患者的医疗需求。尽管Adzynma为cTTP患者提供了新的治疗选择，但在使用过程中也需要注意一些重要事项

2023年11月9日，武田药业宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Adzynma（ADAMTS13，重组-krhn）用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性和按需治疗。Adzynma是首个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白，旨

Adzynma（阿帕达酶α）是一种重组ADAMTS13蛋白酶，用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。cTTP是一种罕见的遗传性疾病，由于ADAMTS13基因突变导致患者体内缺乏功能性ADAMTS13蛋白酶，从而引发微血管血栓形成、血小板减少和溶血性贫血。Adzynma通过补充缺失的酶活性

Adzynma（阿帕达酶α）是一种重组ADAMTS13蛋白酶，专门用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的儿童和成人患者。cTTP是一种罕见的遗传性疾病，由ADAMTS13基因突变引起，导致患者体内缺乏或完全缺失ADAMTS13蛋白酶活性。这种酶的缺失会引发全身小血管中异常血栓的形成，阻碍

ADAMTS13重组蛋白酶，也即阿帕达酶α（Adzynma），是一种经过精心研发的人类重组药物，其核心成分为“具有血小板反应蛋白基序13的去整合素和金属蛋白酶”ADAMTS13（rADAMTS13）。这一药物的问世，为成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者带来了新的治疗希望。它能够通

Adzynma（ADAMTS13，recombinant-krhn）是一种极具创新性的药物，它属于人类重组“具有血小板反应蛋白基序13的去整合素和金属蛋白酶”ADAMTS13（rADAMTS13）。在医疗领域，它有着精准且关键的适用场景，主要针对成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者