ADAMTS13重组蛋白酶（Adzynma）作为首款获批的cTTP酶替代疗法，通过每周1次静脉注射补充ADAMTS13酶，临床数据显示，持续用药1年以上可使年发作率降低82%，远优于按需治疗。尤其对儿童患者，长期预防可避免反复脑缺血导致的认知发育迟缓。用药期间需每2周监测ADAMTS13活性及vWF多聚体，确保酶活性维持在10%-20%以上。部分患者可能产生抗药抗体，导致疗效衰减，需定期检测抗体滴度并调整剂量。停药后需每月随访，观察皮肤瘀点、血尿等复发征兆，若出现需立即重启治疗。
参考资料：https://www.drugs.com
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