维奈克拉/维奈托克（Venetoclax）是一种高选择性的口服BCL-2抑制剂，在肿瘤治疗领域中因其精准靶向机制而受到广泛关注。BCL-2是一类调节细胞凋亡的抗凋亡蛋白，许多血液恶性肿瘤患者中BCL-2表达显著升高，使得肿瘤细胞逃避程序性死亡，从而促进其存活与扩增。维奈克拉正是通过抑制BCL-2蛋白，重启凋亡通路，使癌细胞对治疗更敏感，最终实现其清除目的。
目前，维奈克拉主要适用于以下几类患者。首先，对于慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）患者，特别是那些伴有17p缺失或TP53突变、对前线治疗耐药或复发的个体，维奈克拉表现出良好的疗效。这类患者往往预后较差，对传统治疗反应不佳，维奈克拉的靶向治疗机制可有效突破这一治疗瓶颈，显著延长无进展生存期和总生存期。
此外，在急性髓性白血病（AML）领域，维奈克拉也展现了重要的临床价值。针对年龄≥75岁、或因合并症不适合强化化疗的新诊断AML患者，维奈克拉可与阿扎胞苷（azacitidine）、地西他滨（decitabine）或小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用。该组合方案基于多个国际多中心临床试验（如VIALE-A和VIALE-C）验证，不仅提高了完全缓解率，也显著改善了患者的总生存期，同时毒性相对可控，使老年及体质较弱的AML患者获得了前所未有的治疗机会。
值得一提的是，维奈克拉作为靶向药，其起效机制与化疗药不同，因此在使用过程中需注意逐步递增剂量以降低肿瘤溶解综合征（TLS）风险，特别是在白细胞负荷较高的患者中。此外，由于其通过肝脏CYP3A酶代谢，联合其他药物如抗真菌药、某些抗生素时需谨慎评估药物相互作用。
参考资料：https://www.venclexta.com/
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