2024年3月18日,Lenmeldy(atidarsagene autotemcel)获得FDA批准,为症状前晚期婴儿(PSLI)、症状前早期青少年(PSEJ)或早期症状性的早期青少年异染性脑白质营养不良(MLD)的儿童患者带来了新的治疗曙光。然而,在关注其疗效的同时,我们也不能忽视它所带来的副作用。
在接受Lenmeldy治疗的儿童中,多种副作用较为常见。发烧伴中性粒细胞计数低的情况发生率高达85%,中性粒细胞作为免疫系统的重要防线,其数量降低会让患者极易受到感染威胁,而发烧则是身体对抗感染的一种反应。口腔内炎症发生率达77%,这会让患者口腔疼痛不适,影响进食和日常交流。呼吸道感染也较为普遍,有54%的儿童会出现此类问题,这无疑增加了患者的痛苦和治疗难度。
皮疹、设备相关感染、其他病毒感染、单纯发烧、胃肠炎和肝脏肿大等副作用也时有发生,发生率分别为33%、31%、28%、21%、21%和18%。这些副作用不仅会影响患者的生活质量,还可能对治疗进程产生干扰。
除了上述明显的副作用外,Lenmeldy还会引发一些实验室异常。D - 二聚体升高在67%的患者中出现,这可能提示体内存在凝血和纤溶系统的异常。中性粒细胞减少症发生率为28%,进一步削弱了患者的免疫功能。肝酶升高发生率为23%,意味着肝脏可能受到了一定程度的损伤。
了解Lenmeldy的这些副作用,对于患者和家属来说至关重要。在治疗过程中,需要密切关注患者的身体状况,一旦出现异常,应及时与医生沟通,以便采取相应的措施,确保治疗的安全性和有效性。
参考链接:https://www.drugs.com/lenmeldy.html
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