【适应症】
本品适用于治疗症状前晚期婴儿型(PSLI)、症状前早期青少年型(PSEJ)或早期症状性早期青少年型(ESEJ)异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者。
【推荐剂量】
本品以单剂量输注形式提供,在1至8个输注袋中含有CD34+细胞悬液。表1提供了基于MLD疾病亚型的本品的最小和最大推荐剂量:
根据本品输注时儿童的体重计算给药剂量。
【不良反应】
-最常见的非实验室不良反应(≥10%):
发热性中性粒细胞减少症(85%)、口腔炎(77%)、呼吸道感染(54%)、皮疹(33%)、器械相关感染(31%)、其他病毒感染(28%)、发热(21%)、胃肠炎(21%)和肝肿大(18%)。
-最常见的实验室异常:
D-二聚体升高(67%)、中性粒细胞减少症(28%)和肝酶升高(23%)。
【药理作用】
本品通过用ARSA·LVV转导自体CD34+细胞,将人类ARSA互补脱氧核糖核酸(cDNA)的一个或多个功能拷贝插入患者的造血干细胞。本品输注后,转导的CD34+ HSCs移植到骨髓中,重新填充造血室,它们的子代产生ARSA酶。功能性ARSA酶可以分解或防止硫苷脂的有害积累。
【贮藏】
-将本品储存在低于-130°C的液氮中,直至解冻备药和给药。
-输注前快速解冻。
-解冻后不要二次冷冻。
-不要照本品,防止药物失活 。
参考链接:https://www.fda.gov/media/177109/download?attachment