Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）为一次性基因修正疗法，理论上无需重复给药。其通过稳定表达ARSA酶实现长期疗效，临床试验最长随访8年显示，约70%的患者酶活性持续达标，神经影像学无进展。但部分患者可能因基因修饰效率差异出现酶活性波动，需每1-2年监测酶水平及疾病标志物（如硫脂沉积）。若出现酶活性下降但无临床症状，可暂不干预；若伴随运动功能倒退，需考虑联合小剂量酶替代治疗。用药后无需终身免疫抑制，但需避免接触活病毒疫苗，以防潜在感染风险。
参考资料：https://www.drugs.com
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