Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）作为全球首款获批的MLD基因疗法，通过一次性静脉注射修饰患者自身造血干细胞，补充缺失的ARSA酶，临床数据显示，约85%的早期治疗患儿神经功能可长期稳定，部分患者甚至实现运动及认知发育追赶。其疗效显著优于传统酶替代治疗，尤其对晚婴型MLD患儿，可延缓或阻止髓鞘崩解进程。但需注意，治疗需在症状出现前或疾病早期启动，一旦神经轴索损伤不可逆，疗效将大打折扣。用药后需每6个月进行神经心理学评估及MRI脑白质追踪，监测疗效持续性。
参考资料：https://www.drugs.com
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