Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）的治疗全程约需4-6周，其中干细胞采集及回输阶段需住院观察。首先通过动员剂（如普乐沙福）获取患者自体造血干细胞，随后在体外进行基因修饰，最后将修饰后的细胞回输体内。回输后需住院2-3周监测感染及器官毒性，尤其是肝静脉闭塞病风险。出院后需每月返院复查血常规、凝血功能及ARSA酶活性，直至酶水平稳定。整体治疗周期虽长，但属一次性疗程，无需长期住院，患者出院后需严格遵循无菌防护措施3个月。
参考资料：https://www.drugs.com
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