atidarsagene autotemcel

药品别名：
Lenmeldy，OTL-200
剂型：
注射液
规格：
每毫升冷冻保存混悬液包含2-11.8×10⁶个细胞（1.8-11.8 ×10⁶个 CD34+细胞）
有效期：
6个月
原研药厂：
Orchard Therapeutics plc.
产地：
意大利
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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【功效】

1、复合终点：

无严重运动障碍存活率，定义为从出生到首次出现运动丧失和无支撑坐位丧失（粗大运动功能分类-MLD【GMFC-MLD】等级≥ 5）或死亡的时间间隔。

2、试验结果：
研究结果显示，与未经治疗的自然病史儿童相比，本品治疗显著延长了症状前晚期婴儿期(PSLI)MLD儿童的无严重运动障碍存活率。在5岁时，接受本品治疗的PSLI儿童100%保持无事件发生，而自然史队列中没有任何儿童。此外，最后一次随访时至少5岁的17名儿童中有12名保持独立行走（GMFC-MLD水平≤ 1）。与未经治疗的自然病史相比，本品治疗显著延长了总生存期

参考链接：https://www.fda.gov/media/177109/download?attachment

作者：药得医学编辑团队

医学审核：药得医学审核团队

发布日期：2024-04-16

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