Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）价格贵不贵？从哪里能买到？

Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）是一种前沿的基因疗法，它针对的是一种名为异染性脑白质营养不良（MLD）的罕见遗传疾病。MLD由芳基硫酸酯酶A（ARSA）基因的双等位基因突变引起，这种突变导致ARSA酶活性降低，进而影响大脑和神经系统的正常发育和功能。Lenmeldy特别适用于两类儿童患者：一类是无临床表现的晚期婴儿型或早期青少年型MLD患者；另一类是有早期临床表现，但仍然能够独立行走，且尚未出现认知能力下降的早期青少年型MLD患者。

在美国，Lenmeldy已被批准用于治疗这些症状前或早期症状性的MLD儿童。它采用了一次性、个体化单剂量输注的方式，利用患者自身的造血干细胞进行基因改造。具体来说，从患者体内采集的干细胞会被添加ARSA基因的功能性副本，然后这些经过改造的干细胞会被移植回患者体内，在骨髓中植入并繁殖。这些改造后的干细胞能够产生ARSA酶，这种酶对于分解体内积累的有害硫苷脂至关重要，从而可能阻止MLD的病情进展。

然而，在接受Lenmeldy治疗之前，患者必须接受高剂量化疗，以清除骨髓中的原有细胞，为改造后的干细胞腾出空间。这一过程虽然增加了治疗的复杂性，但也是确保治疗效果不可或缺的一步。Lenmeldy的出现为MLD患者带来了新的希望，尽管治疗过程复杂且价格昂贵，但对于那些渴望战胜疾病、重获健康的孩子来说，这无疑是一种值得期待的疗法。

Lenmeldy作为去年刚被美国FDA批准上市的新疗法，价格十分昂贵，国内目前尚未开展此项治疗。若患者有需求，建议咨询正规海外医疗咨询公司以获取详细信息。

参考链接：https://www.drugs.com/lenmeldy.html