米达美替尼的临床效果在多项试验中得到了验证。在一项关键性、多中心、开放标签的2b期试验（ReNeu研究）中，米达美替尼治疗成人和儿童患者的确认总缓解率分别为41%和52%，且缓解持续时间较长。此外，该药物还能改善患者的疼痛和生活质量。这些结果表明，米达美替尼对于治疗NF1相关PN具有显著疗效。
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