患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者建议使用皮质类固醇治疗,以减缓虚弱的进展。然而,长期皮质类固醇治疗会导致显著的发病率。瓦莫洛龙(Vamorolone)是一种一流的抗炎研究药物,在以2.0或6.0mg/kg/天的剂量治疗24周后,有证据表明其对杜氏肌营养不良症有效。

国际神经肌肉合作研究组(CINRG)进行了一项多中心、开放标签、24周的试验(VBP15-003),并进行24个月的长期延长(VBP15-LTE),评估了瓦莫洛龙对运动结果和皮质类固醇相关安全性问题的药物相关影响。从基线到第18个月,所有运动结果的临床改善(站立速度时间,0.068事件/秒];跑/走10米速度,0.491米/秒];爬4级楼梯速度,0.105事件/秒];6分钟步行试验,93.38米])。瓦莫洛龙治疗组和未接受皮质类固醇治疗组之间的站立时间没有显著差异,瓦莫洛龙治疗的参与者在跑/走10米速度方面表现出显著的改善和爬4级楼梯速度。瓦莫洛龙相关的改善与皮质类固醇相关的改善程度相似。
瓦莫洛龙报告的不良事件(AE)发生率(包括枕状外观、多毛症、体重增加和行为改变)低于泼尼松或地氟可特的公开发生率,且瓦莫洛龙治疗不会导致皮质类固醇治疗中出现的生长发育迟缓。
瓦莫洛龙没有在国内上市,由于此药在海外上市的时间较短,价格等相关资讯较少。
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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