瓦莫洛龙（Vamorolone）在中国可以买到吗？

时间：2023.12.28作者：医学编辑王奕 浏览次数：795

瓦莫洛龙（Vamorolone）商品名为Agamree，是一种合成皮质类固醇，用于治疗杜氏肌营养不良症。瓦莫洛龙原研药还没有在国内上市，因此国内的患者还无法通过相关途径购买到此药。瓦莫洛龙是一种口服制药，它是一种双重非典型糖皮质激素和抗肾上腺皮质激素，具有抗炎和免疫抑制作用以及其他糖皮质激素作用，但被认为缺乏糖皮质激素特有的某些其他作用。

Duchenne肌营养不良症（DMD）是一种由肌肉中的肌营养不良蛋白缺乏引起的进行性疾病。糖皮质激素是DMD的标准治疗药物，可将这种疾病引起的行走障碍延迟2-4年。DMD患者出生后不久，肌肉中就会出现促炎核因子-κB（NF-κB）通路（糖皮质激素的目标）的激活。瓦莫洛龙是糖皮质激素受体的部分激动剂，与其他糖皮质激素相比，其反式激活活性相对丧失，但反式阻遏活性保留。因此，它被描述为具有“游离”糖皮质激素特性。与其他皮质类固醇相比，瓦莫洛龙是盐皮质激素受体的强效拮抗剂，因此具有抗盐皮质激素活性。在临床研究中，瓦莫洛龙产生了剂量依赖性的早晨皮质醇水平降低。在使用瓦莫洛龙的临床研究中观察到白细胞计数和淋巴细胞计数的剂量依赖性增加。

由于瓦莫洛龙原研药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少，关于瓦莫洛龙的药物信息，并且有需求的患者咨询药得医学顾问。

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