瓦莫洛龙（Vamorolone）于2023年10月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并获得美国Duchenne肌营养不良症（DMD）的孤儿药和罕见儿科疾病指定状态，并在批准后有资格获得七年的孤儿药独家经营权。Duchenne肌营养不良症（DMD）还发布和正在申请专利，这些专利可以提供到2040年的保护。在欧洲，它已经从英国MHRA获得了Duchenne肌营养不良症的有前途的创新药物（PIM）地位。
瓦莫洛龙的独特作用模式基于对糖皮质激素和盐皮质激素受体的不同作用，并进一步修饰下游活性，因此被认为是一种新型皮质类固醇，具有维持疗效的解离特性，具有更好的耐受性副作用。这种作用机制可能使瓦莫洛龙成为目前儿童、青少年和成人Duchenne肌营养不良症患者糖皮质激素治疗标准的有效替代物。
在pivotal VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，瓦莫洛龙在24周的治疗中达到了主要终点站立时间（TTSTAND）速度（p=0.002），并显示出良好的安全性和耐受性。在VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，最常报告的不良事件是库欣样症状、呕吐和维生素D缺乏。不良事件通常为轻度至中度。
瓦莫洛龙没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
扫码
微信扫码◀
免费咨询电话
400-001-9769
北京市经济技术开发区科创十三街99号33幢D栋七层703室
药品医疗器械网络信息服务备案编号：(京)网药械信息备字（2025）第 00384 号
任何关于疾病和药品的信息仅供参考，不能代替专业医生药师的意见。
Copyright © 2022 www.yaodey.com All Rights Reserved. 药得 版权所有
药品医疗器械网络信息服务备案：（京）网药械信息备字（2025）第00384号 京ICP备15058342号-71
疾病药品类目导航
