瓦莫洛龙（Vamorolone）是一种皮质类固醇，适用于治疗2岁及以上的杜氏（Duchenne）肌营养不良症患者。Duchenne肌营养不良症（DMD）是一种罕见的危及生命的神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉功能障碍，最终导致行走能力丧失、呼吸衰竭和死亡。瓦莫洛龙含有vamorolone，这是一种新型皮质类固醇，通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。瓦莫洛龙被认为比目前的标准护理皮质类固醇具有更好的耐受性副作用。
美国食品药品监督管理局（FDA）对瓦莫洛龙的批准是基于关键的2b期VISION-DMD研究的数据。与目前的标准护理皮质类固醇相比，瓦莫洛龙表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨健康、生长轨迹和行为相关的不良事件。瓦莫洛龙通过口服的方式给药，每日一次，最好随餐服用。常见的不良反应包括库欣样特征、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。
与瓦莫洛龙相关的警告和注意事项包括内分泌功能改变、免疫抑制和感染风险增加、心血管/肾功能改变、胃肠穿孔、行为和情绪障碍、骨矿物质密度降低以及包括白内障、感染和青光眼在内的眼科影响。瓦莫洛龙没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
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