瓦莫洛龙（Vamorolone）的说明书

一、名称：AGAMREE、瓦莫洛龙、Vamorolone

二、适应症：

瓦莫洛龙（Vamorolone）适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。

三、用法用量：

1、用药前评估：开始免疫接种前，根据免疫指南进行所有免疫接种。开始接种疫苗前至少4至6周接种减毒活疫苗或活疫苗。

2、推荐剂量：瓦莫洛龙的推荐剂量为6mg/kg，每日口服一次，最好随餐服用，体重超过50kg的患者每日最大剂量为300mg。一些患者可能对每天2mg/kg的剂量有反应。根据个人耐受性，剂量可根据需要滴定至2mg/kg/天。

3、剂量调整：如果服药超过一周，则必须逐渐减少剂量。

（1）肝损伤：轻度（Child-Pugh A级）至中度（Child-Pugh B级）肝功能损害患者的瓦莫洛龙的推荐剂量为2mg/kg，每日口服一次，最好随餐服用，体重超过50kg的患者最高每日剂量为100mg。剂量可以根据个人的耐受性逐渐减少。

（2）强CYP3A4抑制剂：与CYP3A4强抑制剂合用时，瓦莫洛龙的推荐剂量为4mg/kg，每日口服一次，最好随餐服用，体重超过50kg的患者每日最大剂量可达200mg。

4、管理：患者服用瓦莫洛龙前需将口服混悬液摇匀约30秒，并且仅使用产品随附的口腔注射器。将适当的瓦莫洛龙剂量吸入口腔注射器后，直接放入口中。首次开瓶3个月后，丢弃任何未使用的瓦莫洛龙口服混悬液。

5、患者可以从口服皮质类固醇治疗（如泼尼松或地氟可特）切换到瓦莫洛龙激素治疗，而无需中断治疗或减少之前的皮质类固醇剂量，以最大限度地降低肾上腺功能不全的风险。长期口服皮质类固醇治疗后转换的患者应开始服用剂量为6mg/kg/天的瓦莫洛龙。

四、不良反应：

在瓦莫洛龙的临床试验中的副作用发生率为10%或更高，包括出现类cushingoid（库欣样特征）特征、精神障碍、呕吐、体重增加、维生素D缺乏和咳嗽；出现频率高于安慰剂组的精神障碍包括异常行为、攻击性、激越、焦虑、易怒、情绪改变、睡眠障碍和刻板印象。

五、储存：

瓦莫洛龙是一种口服混悬剂，含有40mg/mL的Vamorolone，以100mL装在125mL玻璃瓶中的形式提供，将瓶子直立储存在20°C至25°C(68°F至77°F)的室温下，允许的偏差在15°C至30°C(59°F至86°F)之间。打开后，将瓶子直立存放在2°C至8°C(36°F至46°F)的冰箱中。不要冻结。

六、禁忌：

以下患者禁用：

1、已知对vamorolone或瓦莫洛龙的任何非活性成分过敏的患者；

2、接受皮质类固醇治疗的患者出现过包括过敏反应在内的超敏反应。

七、作用机制：

瓦莫洛龙是一种皮质类固醇，通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。瓦莫洛龙对杜氏肌营养不良症患者发挥作用的确切机制尚不清楚。