瓦莫洛龙（Vamorolone）的注意事项有哪些

瓦莫洛龙（Vamorolone）适用于治疗杜氏肌营养不良症，这是一种年轻男性患者的疾病。在瓦莫洛龙的临床研究中，出现了内分泌功能的改变、免疫抑制和感染风险增加、心血管/肾功能的改变、胃肠穿孔、行为和情绪障碍、对骨骼的影响、眼部影响、免疫接种、对生长和发育的影响、肌病、卡波西肉瘤、血栓栓塞事件、过敏反应等警告与注意事项。

1、内分泌功能的改变：皮质类固醇，如瓦莫洛龙，可导致内分泌功能的严重和危及生命的变化，特别是长期使用。监测接受瓦莫洛龙的患者在停用后是否出现库欣综合征、高血糖和肾上腺功能不全。此外，患有垂体功能减退、原发性肾上腺功能不全或先天性肾上腺增生、甲状腺功能改变或嗜铬细胞瘤的患者发生不良内分泌事件的风险可能会增加。

2、免疫抑制和感染风险增加：包括瓦莫洛龙在内的皮质类固醇会抑制免疫系统并增加任何病原体感染的风险，包括病毒、细菌、真菌、原生动物或蠕虫病原体。皮质类固醇可以降低对新感染的抵抗力、加剧现有感染、增加传播感染的风险、增加潜在感染重新激活或恶化的风险以及掩盖一些感染的迹象。

3、心血管/肾功能的改变：包括瓦莫洛龙在内的皮质类固醇可导致血压升高、盐和水潴留以及钾和钙排泄增加。监测血压，评估容量超负荷的迹象和症状。监测血清钾水平。充血性心力衰竭、高血压或肾功能不全的患者应慎用瓦莫洛龙。

4、胃肠穿孔：患有某些胃肠道疾病(如活动性或潜伏性消化性溃疡、憩室炎、新鲜肠吻合术和非特异性溃疡性结肠炎)的患者使用皮质类固醇会增加胃肠道穿孔的风险。接受皮质类固醇治疗的患者可能会掩盖胃肠道穿孔的症状，如腹膜刺激。如果有穿孔、脓肿或其他化脓性感染的可能性，避免使用瓦莫洛龙。

5、行为和情绪障碍：全身性皮质类固醇可能会出现潜在的严重精神不良反应，包括瓦莫洛龙。症状通常在开始治疗的几天或几周内出现，可能与剂量有关。这些反应可能在减少剂量或停药后得到改善，尽管药物治疗可能是必要的。在成人中包括治疗期间的轻度躁狂或躁狂症状(例如，欣快、失眠、情绪波动)和停药后的抑郁发作。在儿童中，常涉及治疗期间的多动症状(例如，易怒、攻击性行为、发脾气频率增加和情绪波动)和睡眠障碍。告知患者或护理人员潜在的行为和情绪变化，并鼓励他们在出现精神症状时寻求医疗护理，尤其是在怀疑出现抑郁情绪或自杀意念时。

6、对骨骼的影响：皮质类固醇，如瓦莫洛龙，通过其对钙调节的作用(即减少吸收和增加排泄)和对成骨细胞功能的抑制，减少骨形成和增加骨吸收。这与继发于蛋白质分解代谢增加和性激素产生减少的骨蛋白质基质减少一起，可能导致儿科患者的骨生长抑制和任何年龄的骨丢失发展。骨质流失会使患者容易发生椎骨和长骨骨折。在开始皮质类固醇治疗前，考虑患者患骨质疏松症的风险。监测长期接受瓦莫洛龙治疗的患者的骨密度。

7、眼部影响：可能会产生后囊下白内障。皮质类固醇瓦莫洛龙还可能导致青光眼，并可能损害视神经，并可能增加由细菌、真菌或病毒引起的继发性眼部感染的风险。不建议患有活动性眼部单纯疱疹的患者使用皮质类固醇。一些服用皮质类固醇的患者的眼内压可能会升高。如果瓦莫洛龙治疗持续超过6周，监测眼内压。

8、免疫接种：开始免疫接种前，根据免疫指南进行所有免疫接种。开始接种疫苗前至少4至6周接种减毒活疫苗或活疫苗。接受瓦莫洛龙治疗的患者可以同时接种疫苗，但减毒活疫苗或活疫苗除外。

9、对生长和发育的影响：长期使用包括瓦莫洛龙的皮质类固醇，会对儿童的生长和发育产生负面影响。

10、肌病：接受皮质类固醇并同时接受神经肌肉阻断剂（如pancuronium）治疗的患者或患有神经肌肉传递障碍（如重症肌无力）的患者发生急性肌病的风险可能会增加。这种急性肌病是全身性的，可能累及眼肌和呼吸肌，并可能导致四肢瘫痪。停用皮质类固醇后的临床改善或恢复可能需要数周至数年。

11、卡波西肉瘤：据报道，卡波西肉瘤发生在接受皮质类固醇治疗的患者中，最常见的是慢性疾病。停止治疗可能会导致卡波西肉瘤的临床改善。

12、血栓栓塞事件：观察性研究显示血栓栓塞（包括静脉血栓栓塞）的风险增加，尤其是皮质类固醇累积剂量较高时。尚不清楚每日剂量或使用持续时间是否会导致风险不同。患有或可能易患血栓栓塞性疾病的患者慎用瓦莫洛龙、

13、过敏反应：接受皮质类固醇治疗的患者很少出现过敏反应。

瓦莫洛龙没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。