瓦莫洛龙（Vamorolone）上市了吗？

瓦莫洛龙（Vamorolone）是由Santhera Pharmaceuticals开发的一种新型全合成糖皮质激素。它用于控制杜氏肌营养不良症（DMD）患者的炎症和免疫失调，这是一种以神经肌肉功能隐性退化为特征的神经肌肉疾病，也是美国最常见的肌营养不良形式。尽管副作用发生率相对较高，但皮质类固醇疗法仍是杜氏肌营养不良症的当前治疗标准。

由于其独特的受体结合特性，瓦莫洛龙被定位为具有比其他皮质类固醇更可耐受的副作用特性，因此为皮质类固醇副作用不可耐受或不可接受的患者提供了额外的治疗选择。Vamorolone于2023年10月获得美国食品药品监督管理局（FDA）和12月获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗≥2岁患者的DMD。

美国食品药品监督管理局（FDA）对瓦莫洛龙的批准是基于关键的2b期VISION-DMD研究的数据，并辅以从三项开放性研究（包括推广研究）中收集的安全性信息。在这些试验中，瓦莫洛龙以2-6mg/kg/天的剂量给药，持续时间长达48个月。与目前的标准护理皮质类固醇相比，这种新的皮质类固醇治疗表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨健康、生长轨迹和行为相关的不良事件。

瓦莫洛龙没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。