Fabhalta（Iptacopan）的疗效

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Fabhalta（Iptacopan）上市的的依据是III期APPLY-PNH试验，该试验针对的是先前接受抗C5治疗后转用Fabhalta治疗的残余贫血（血红蛋白<10g/dL）患者，该试验证明了在没有红细胞输注的情况下血红蛋白改善和输血避免率优于继续接受抗C5治疗的患者。在补体抑制剂未用过的患者中进行的III期APPOINT-PNH研究也支持这一批准。

APPLY-PNH和APPOINT-PNH试验中的24周核心治疗期分别显示：

在没有输血的情况下，血红蛋白水平从基线持续增加≥2g/dLa的患者：82.3%的抗C5经验丰富的Fabhalta患者有反应，而抗C5患者为0%（差异81.5%b，P<0.0001）；77.5%的使用Fabhalta的补体抑制剂幼稚患者达到了这一结果（敏感性分析显示87.5%c）。

在没有输血的情况下，持续血红蛋白水平≥12g/dLa的患者：67.7%的抗C5经验丰富的Fabhalta患者有反应，而抗C5患者为0%（差异为66.6%b，P<0.0001）。

避免输血的患者：抗C5-经验丰富的Fabhalta患者的输血避免率为95.2%，而抗C5患者为45.7%（差异为49.5%b，P<0.0001）。

Fabhalta没有在国内上市，并且它在海外上市的时间较短，其价格等相关资讯较少。