Fabhalta（Iptacopan）上市了吗？

Fabhalta（Iptacopan）是一种用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的药物，商品名为Fabhalta，它是由诺华公司（Novartis）开发的补体因子B抑制剂，以胶囊的形式存在，通过口服的方式给药。2023年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Iptacopan用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症。常见的不良反应包括头痛、鼻咽炎、腹泻、腹痛、细菌感染、病毒感染、恶心和皮疹。

Fabhalta是一种小分子B因子抑制剂，以前曾被研究为一种通过抑制补体因子B来治疗罕见血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的潜在疗法。B因子是替代补体途径的正调节因子，它激活C3转化酶，随后激活C5转化酶。这对于PNH尤为重要，PNH的一个疾病特征是PIGA基因突变。

由于这种突变，所有子代红细胞将缺乏糖基磷脂酰肌醇锚定的蛋白质，这些蛋白质通常锚定2种膜蛋白CD55和CD59，这两种膜蛋白保护血细胞免受替代补体途径的影响。此外，iptacopan具有靶向因子B的益处，因子B只影响替代补体途径，使经典和凝集素途径不受影响，身体仍能对病原体产生足够的免疫反应。

Fabhalta还没有在美国等其他地区上市，并且它上市的时间较短，其价格等相关资讯较少。