Fabhalta(Iptacopan)作为治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的首个口服单药疗法。Fabhalta是一种B因子抑制剂,作用于免疫系统的补体旁路,全面控制血管内外的红细胞破坏(血管内外溶血[IVH和EVH])。

在临床试验中,大多数患者接受Fabhalta治疗后血红蛋白水平增加(在没有红细胞输注的情况下,血红蛋白水平高于基线水平2g/dL)。在APPLY-PNH中,几乎所有接受法巴他治疗的患者都没有接受输血。在不考虑食物的情况下,Fabhalta的推荐剂量为200mg,每日两次口服。如果漏服了一剂或多剂,建议患者尽快服用一剂Fabhalta(即使是在下一剂预定剂量之前),然后恢复常规给药方案。
根据目前ACIP的建议,在开始使用Fabhalta前至少两周,对患者接种胶囊化细菌疫苗,包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌(血清群A、C、W、Y和B)和B型流感嗜血杆菌。如果没有按照ACIP建议接种最新疫苗,则需要紧急Fabhalta治疗,为患者提供抗菌药物预防,并尽快接种这些疫苗。开Fabhalta处方的医疗保健提供者必须参加Fabhalta REMS。
Fabhalta没有在国内上市,并且它在海外上市的时间较短,其价格等相关资讯较少。
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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