Fabhalta（Iptacopan）的副作用有哪些

在APPLY-PNH试验中，与抗C5s相比，Fabhalta（Iptacopan）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）最常见（≥10%）的不良反应是头痛、鼻咽炎、腹泻、腹痛、细菌感染、恶心和病毒感染，两名（3%）接受Fabhalta治疗的PNH患者报告了严重的ARs，包括肾盂肾炎、尿路感染和新冠肺炎。在APPOINT-PNH试验中，最常见的不良反应是头痛、病毒感染、鼻咽炎和皮疹，两名（5%）接受Fabhalta治疗的PNH患者报告了严重不良反应，其中包括新冠肺炎和细菌性肺炎。

患有PNH的人具有获得性突变，使得红细胞容易被补体系统过早破坏。PNH的特征是溶血、骨髓衰竭和血栓形成，其组合和严重程度各不相同。现有的C5抑制剂治疗以输注方式给药，可能会导致PNH症状无法控制。高达88%接受抗C5治疗的患者可能患有持续性贫血，其中超过三分之一的患者需要每年至少输血一次。

在孕妇中使用Fabhalta的临床试验的可用数据不足以确定重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结果的药物相关风险。妊娠期间未经治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症给母亲和胎儿带来风险。在对风险和益处进行评估后，可能会考虑对孕妇或计划怀孕的妇女使用Fabhalta。妊娠期PNH与不利的孕产妇结局相关，包括血细胞减少症恶化、血栓形成、感染、出血、流产、孕产妇死亡率增加和不利的胎儿结局，包括死胎和早产。

Fabhalta没有在国内上市，并且它在海外上市的时间较短，其价格等相关资讯较少。