Fabhalta（Iptacopan）是什么药

Fabhalta（Iptacopan）是一种一流的补体因子B抑制剂，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的危及生命的血液疾病，其特征是补体驱动的溶血、血栓形成和骨髓功能受损，导致贫血、疲劳和其他衰弱症状。目前对PNH患者的治疗包括预防血管内溶血的补体C5抑制剂eculizumab和ravulizumab，以及预防血管内和血管外溶血的补体C3抑制剂pegcetacoplan。

Fabhalta含有iptacopan，这是一种选择性补体途径的靶向因子B抑制剂，作用于C5末端途径的上游，以防止PNH中的血管内和血管外溶血。美国食品药品监督管理局（FDA）批准Fabhalta的依据是APPLY-PNH试验在既往接受过抗C5治疗的PNH和贫血成人患者中的结果，并得到了在补体抑制剂未用过的患者中进行的APPOINT-PNH研究的支持。

在APPLY-PNH试验中，与继续接受抗-C5治疗的患者相比，在没有红细胞输注的情况下，改用Fabhalta的患者血红蛋白水平≥2g/dL（82.3%比0%）和血红蛋白水平≥12g/dL（67.7%比0%）显著增加。Fabhalta没有在国内上市，并且它在海外上市的时间较短，其价格等相关资讯较少。