Fabhalta（Iptacopan）的说明书

一、名称：Fabhalta、Iptacopan

二、适应症：

Fabhalta（Iptacopan）适用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

三、用法用量：

1、针对包膜细菌感染的推荐疫苗接种和预防：根据目前ACIP的建议，在开始使用Fabhalta前至少两周，对患者接种胶囊化细菌疫苗，包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌（血清群A、C、W、Y和B）和B型流感嗜血杆菌。如果没有按照ACIP建议接种最新疫苗，则需要紧急Fabhalta治疗，为患者提供抗菌药物预防，并尽快接种这些疫苗。开Fabhalta处方的医疗保健提供者必须参加Fabhalta REMS。

2、推荐剂量：在不考虑食物的情况下，Fabhalta的推荐剂量为200mg，每日两次口服。如果漏服了一剂或多剂，建议患者尽快服用一剂Fabhalta（即使是在下一剂预定剂量之前），然后恢复常规给药方案。

3、从抗-C5（eculizumab、ravulizumab）转为Fabhalta的患者，为了降低突然停止其他PNH治疗引起溶血的潜在风险：对于从eculizumab转投的患者，在最后一次给药后1周内启动Fabhalta。对于从ravulizumab转投的患者，在最后一剂ravulizamab后6周内开始Fabhalta。

四、不良反应：

在Fabhalta的临床研究中，最常见的不良反应（≥10%）为头痛、鼻咽炎、腹泻、腹痛、细菌感染、病毒感染、恶心和皮疹，出现的严重不良反应包括肾盂肾炎、尿路感染、新冠肺炎和细菌性肺炎。

五、储存：

Fabhalta通常储存在20°C至25°C(68°F至77°F)下；允许偏差在15°C和30°C(59°F和86°F)之间。

六、禁忌：

Fabhalta禁用于：

1、对iptacopan或任何辅料严重过敏的患者；

2、适用于未确诊的由包膜细菌引起的严重感染患者，包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌或b型流感嗜血杆菌。

七、作用机制：

Fabhalta的成分Iptacopan结合选择性补体途径的因子B并调节C3的切割、下游效应子的产生和末端途径的扩增。在睡眠性血红蛋白尿症（PNH）中，血管内溶血（IVH）由下游膜攻击复合物（MAC）介导，而血管外溶血（EVH）由C3b调理作用促进。Fabhalta在补体级联反应的替代途径中发挥作用，控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH。