Roctavian（瓦洛克托科）的使用指南

一、药品名称：Valoctocogene roxaparvovec-rvox、Roctavian

别名：瓦洛克托科、valrox、BMN270

二、治疗范围

Roctavian，即瓦洛克托科，是一款基于腺相关病毒载体的创新基因疗法。它专门用于治疗成人重度血友病A，特别是那些经美国食品和药物管理局（FDA）核准的检测方法未检出5型腺相关病毒（AAV5）抗体的患者（即先天性因子VIII缺乏症，且因子VIII活性低于1 IU/dL）。

三、使用方法及剂量

预备步骤：由于Roctavian是单次使用的静脉注射药物，治疗应在有经验的医生指导下进行，且患者需先通过FDA批准的诊断方法检测AAV5抗体。若检测结果显示AAV5抗体或因子VIII抑制剂阳性，则不得使用该药。

用药前检查：

评估肝脏健康状况，涵盖肝功能多项指标检测、超声及弹性成像或肝纤维化实验室评估。

肝功能异常时，应考虑咨询肝病专家以确定是否适合使用Roctavian。

评估患者是否适合接受皮质类固醇或其他长期免疫抑制治疗，并确保相关风险对患者是可接受的。

用药量：Roctavian为一次性给药，推荐剂量为每千克体重6×10^13个载体基因组（vg/kg），通过单次静脉输注方式给药。输液速度起初设定为1mL/min，并可以每30分钟增加1mL/min，直至最大速度4mL/min。

剂量计算：

剂量体积（mL）= 体重（kg）× 3

所需小瓶数 = 向上取整[剂量体积（mL）/ 8]

四、可能的副作用

在Roctavian的临床试验阶段，记录到的不良反应（≥5%）主要包括恶心、疲乏、头痛、输液反应、呕吐和腹痛。常见的实验室检测异常（≥10%）涉及ALT、AST、LDH等多个肝功能指标。

五、药品储存

Roctavian注射液为无色至淡黄色的混悬液，需储存在≤-60°C的环境下，并始终保持直立状态。在准备使用之前，应将其存放在纸箱中以避光。在室温下解冻和使用的总时间不应超过10小时。如有需要，未开封的小瓶可以在冷藏条件下保存最多3天。避免紫外线直接照射，且解冻后不得再次冷冻。

六、禁忌人群

Roctavian不得用于以下患者：存在活动性感染（无论是急性的还是慢性的未受控感染）、有显著肝纤维化或肝硬化的患者，以及对甘露醇过敏的患者。

七、药物作用原理

Roctavian的核心成分是Valoctocogene roxaparvovec-rvox，一种以5型腺相关病毒为载体的基因治疗剂。它能够将编码人类凝血因子VIII的转基因引入患者体内，这种转基因在肝脏内表达，从而取代缺失的凝血因子VIII，实现有效的止血功能。