文章摘要:司美替尼(Selumetinib)治疗NF1相关丛状神经纤维瘤病后,肿瘤缩小通常需要数月。儿童SPRINTⅡ期研究中,首次达到部分缓解的中位时间约8个治疗周期,最佳疗效中位时间约16个周期。

SPRINTⅡ期研究纳入50例NF1相关不可手术丛状神经纤维瘤儿童患者,结果显示:74%的患者达到部分缓解;70%获得确认的部分缓解;首次达到肿瘤部分缓解的中位时间为8个治疗周期;达到最佳肿瘤缩小程度的中位时间为16个治疗周期。
该研究每个治疗周期为28天,因此8个周期约为8个月,16个周期约为16个月。部分患者可能更早出现体积变化,也有患者需要更长时间。
司美替尼通过抑制MEK1/2信号通路控制肿瘤生长,PN体积变化通常较缓慢。临床研究中,首次达到部分缓解的时间范围为4至20个周期。早期影像未出现明显缩小,并不一定代表治疗无效。
SPRINT研究采用基线MRI及治疗期间定期MRI评估肿瘤体积:前2年每4个治疗周期评估一次,之后每6个周期评估一次。按28天周期计算,前2年大致每4个月进行一次MRI,之后约每6个月一次。
NF1相关PN研究常采用REiNS影像评估标准,肿瘤体积较基线减少至少20%通常可作为部分缓解的重要标准。单次影像变化还需结合后续检查确认,不能仅凭直径变化判断疗效。
参考资料:NEJM:司美替尼治疗儿童不可手术丛状神经纤维瘤SPRINT研究https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1912735
作者:王奕|药得医学编辑团队
医学审核:马志娟|药得医学审核团队
更新日期:2026年11月5日
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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