伊普可泮/飞赫达的治疗效果到底如何

伊普可泮（Iptacopan）-Fabhalta、自上市以来，一直是国际肾病和血液病领域关注度较高的创新药物。与传统治疗方式不同，它通过抑制补体替代途径中的关键蛋白——补体因子B，从疾病发生机制入手，减少异常补体激活，因此在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）以及C3肾小球病（C3G）等疾病中展现出较好的治疗潜力。

对于IgA肾病患者，海外Ⅲ期研究显示，伊普可泮能够持续降低蛋白尿，这是判断疾病活动度和肾脏损伤风险的重要指标之一。同时，长期随访结果提示，其有助于维持肾功能稳定，降低疾病进一步进展的风险，因此已成为海外IgA肾病精准治疗的重要选择之一。

在C3肾小球病中，伊普可泮同样体现出针对病因治疗的特点。由于该疾病的核心机制是补体替代途径持续过度激活，伊普可泮可有效阻断这一过程，减少C3沉积及肾小球炎症，对改善蛋白尿和保护肾脏具有积极意义，也为过去治疗选择较少的患者提供了新的方案。

对于PNH患者，伊普可泮能够同时控制血管内溶血和部分血管外溶血，帮助改善贫血状态，提高血红蛋白水平，并减少输血需求。由于采用口服给药方式，相较部分需要静脉输注的补体抑制剂，也为长期治疗提供了更多便利。海外长期研究显示，其疗效具有较好的持续性，患者疲劳等症状也得到一定改善。

从整体安全性来看，伊普可泮多数不良反应为轻中度，整体耐受性较好。由于补体系统参与人体抵御部分细菌感染，因此使用补体抑制剂期间需重视感染风险管理，这也是海外说明书重点强调的内容。

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参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/fabhalta