比较了IWG 2023、2006年MDS标准对艾伏尼布治疗mIDH1疾病的评估

在最近的一项研究中，研究人员使用国际工作组（IWG）2023年骨髓增生异常综合征（MDS）标准评估了艾伏尼布/依维替尼（Ivosidenib）治疗突变异柠檬酸脱氢酶1（mIDH1）MDS的临床表现。根据这些标准，他们发现艾伏尼布在这种情况下产生了很高的总体反应率（ORR）。

研究人员还利用这项研究比较了使用2023 MDS标准和2006标准进行的评估。通过消除[国际工作组2006年骨髓完全缓解（CR）类别]并评估爆炸率[低于]5%的高危人群的反应，国际工作组2023标准准确地捕捉到了艾伏尼布在复发或难治性MDS中的临床益处。

该研究对19名曾接受标准护理治疗的MDS患者进行了队列研究。患者的中位年龄为73岁，78.9%的患者曾接受过低甲基化治疗。18名患者有疗效可评估数据。该队列在28天的周期内每天口服500mg的艾伏尼布。

在将IWG 2023与2006标准进行的评估进行比较时，研究人员的IWG 2023评估采用了复合CR类别。这种复合CR结合了CR与CR等效物、CR与有限计数恢复以及CR与部分血液学恢复。根据IWG 2006标准，该队列的CR加部分缓解（PR）率为38.9%，所有应答者均达到CR。根据IWG 2023标准，复合CR+PR率为66.7%。根据IWG 2006标准，该队列的ORR为83.3%，根据IWG 2023标准，ORR为72.2%

根据IWG 2006标准被归类为骨髓CR的8名患者根据IWG 2023标准重新分类如下：1名CR，4名计数恢复有限的CR，1名血液学改善，2名无反应。复合CR的中位时间为1.58个月，未达到中位持续时间。

在基线时需要输红细胞的7名患者中有5名实现了输血独立，在需要输血小板的4名患者中，有3名实现了输注独立。复合CR患者达到独立型的中位时间为2.64个月。在研究期间，12名复合CR患者中有10名具有或保持了输血独立性。未达到输血独立性的中位持续时间。

尽管IWG 2006和IWG 2023标准之间的生存结果比较受到小样本量的限制，但研究仍观察到反应依赖性事件自由生存期（EFS）和总体生存期（OS）等结果趋向相似。这一结果提示我们，随着标准的更新，临床研究的设计和结果评估也亟需跟进，以确保研究结论的科学性和适用性。总之，该研究为艾伏尼布在mIDH1型MDS患者中的应用提供了重要依据，也为未来的研究开辟了新方向。

参考资料：https://www.docwirenews.com/post/iwg-2023-2006-mds-criteria-assessments-of-ivosidenib-for-midh1-disease-compared

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