米托坦/密妥坦（Mitotane）是一种针对肾上腺皮质细胞具有选择性毒性的药物，主要用于治疗肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma, ACC）。该药的治疗方案需严格遵循个体化原则，依据患者的体重、临床反应以及血药浓度动态调整剂量。根据海外说明书推荐，米托坦的起始剂量通常为每日2000毫克至6000毫克（即2至6克），建议分三次或四次口服。其缓慢起效的特性决定了治疗初期应以中等剂量开始，并逐步加量以确保血药浓度逐步升至治疗窗范围。
在临床实践中，医生通常会根据患者的耐受性以及是否出现胃肠道不适、神经系统副作用（如疲乏、意识模糊或共济失调）等表现来决定是否需要暂缓加量。治疗目标是将血浆中米托坦的浓度维持在14至20mg/L，这是公认的治疗性浓度区间，能够在发挥抗肿瘤作用的同时尽量降低毒性风险。血浆浓度应每4至6周监测一次，尤其在调整剂量后或怀疑疗效下降时及时复查。需要强调的是，当米托坦浓度高于20mg/L时，中枢神经系统毒性的风险显著增加，因此一旦超出应立即降低剂量或暂停治疗。
整个治疗周期视疾病控制情况而定，一般需维持数月至数年。对于肾上腺皮质癌术后患者，米托坦常被作为辅助治疗长期维持使用，有研究指出其辅助治疗时间通常不短于2年。而对于晚期或转移性病例，则可能需要持续治疗直到疾病进展或出现不可耐受的不良反应。由于米托坦还可影响体内激素代谢，部分患者需同时接受皮质醇替代治疗以防止肾上腺功能不全。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648
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