米托坦（Mitotane）是一种主要用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的药物，其独特的作用机制使其成为该疾病的重要治疗手段。米托坦属于肾上腺皮质毒性药物，能够选择性破坏肾上腺皮质细胞，抑制肾上腺皮质的功能，从而降低过量分泌的皮质醇和其他激素的水平。这种特性使其不仅具备抗肿瘤作用，还能有效控制肾上腺皮质癌所引起的内分泌症状。
在分子机制方面，米托坦通过对肾上腺皮质细胞线粒体的损伤，干扰线粒体的能量代谢和甾体激素合成过程。具体表现为破坏线粒体膜的完整性，抑制胆固醇转运和甾体合成关键酶的活性，从而导致肾上腺细胞功能受损和凋亡。这种细胞毒性作用对肾上腺皮质癌细胞具有选择性，因而能有效抑制肿瘤的生长和扩散。
米托坦在临床上的主要治疗功效体现在两方面：一是作为辅助治疗手段，手术切除肾上腺皮质癌后的患者使用米托坦可以显著降低复发风险；二是对无法手术切除或转移性肾上腺皮质癌患者，米托坦能帮助控制肿瘤进展和缓解激素相关症状，提高患者生存质量。因其作用较慢，通常需要长期用药并密切监测药物浓度及副作用。
值得注意的是，米托坦具有一定的副作用，如消化道不适、神经系统症状和肝功能异常等，因此在治疗过程中需定期进行临床和实验室监测。医生会根据患者具体情况调整剂量，确保药物在有效浓度范围内发挥作用，同时最大限度地减少不良反应。总的来说，米托坦以其独特的作用机制和显著的治疗效果，成为肾上腺皮质癌治疗的重要药物之一。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648
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