普拉替尼在RET融合阳性转移性非小细胞肺癌成人患者中的疗效分析

普拉替尼（Pralsetinib，商品名：普吉华®），作为一种高选择性的RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，近年来在RET融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗中展现出了卓越的临床疗效。

普拉替尼的核心优势在于其高选择性地靶向肿瘤细胞中的RET变异。RET基因变异，特别是RET融合，是非小细胞肺癌中一种相对罕见的驱动基因突变，约占所有NSCLC患者的1%-2%，但在不吸烟的年轻患者中更为常见。RET融合导致RET激酶持续激活，进而驱动肿瘤细胞的增殖和扩散。普拉替尼能够精准识别并抑制这些变异的RET激酶，从而阻断肿瘤细胞的生长信号，达到治疗目的。

ARROW研究是一项多中心、开放标签的全球I/II期临床试验，旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC及其他RET驱动的晚期实体瘤患者中的疗效和安全性。该研究显示，普拉替尼在治疗RET融合阳性NSCLC患者中取得了令人瞩目的成果。在未经系统性治疗的初治患者中，普拉替尼的总体客观缓解率（ORR）高达79%，其中完全缓解率（CR）为6%，部分缓解率（PR）为74%。而在既往接受过含铂化疗的经治患者中，ORR也达到了62%，显示出普拉替尼对耐药肿瘤同样具有显著疗效。

自2021年3月24日中国国家药监局（NMPA）批准普拉替尼上市以来，该药物在中国患者中的应用也取得了积极成果。普拉替尼不仅被用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC患者的二线治疗，还于2023年6月获得批准用于一线治疗。国内医院的回顾性研究显示，普拉替尼在治疗中国RET融合阳性晚期NSCLC患者中同样表现出显著的抗肿瘤活性，中位PFS达到10.7个月，中位OS为21.2个月，ORR为55.6%。

普拉替尼在治疗过程中展现出良好的耐受性和安全性。大多数不良事件为轻度至中度，患者通常可以耐受并继续治疗。然而，也需关注一些可能发生的严重不良事件，如高血压、淋巴细胞减少、白细胞减少等。这些不良事件在密切监测下通常可以得到有效控制和管理。此外，普拉替尼的推荐剂量为每日一次、空腹口服，这一给药方式不仅方便患者用药，还提高了治疗的依从性。

相比传统化疗，普拉替尼作为精准靶向药物，能够更直接地作用于肿瘤细胞的特定靶点，减少了对正常细胞的损伤，从而降低了治疗过程中的副作用。

普拉替尼在多项临床试验中均表现出持久的疗效，能够显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

普拉替尼的口服给药方式以及较低的副作用发生率，使得患者在治疗过程中能够保持较高的生活质量，减少了因治疗带来的身心痛苦。

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