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米哚妥林(Midostaurin)是一种靶向抗癌药物,这是一种治疗急性骨髓性白血病(AML)的方法。如果患者的癌症在FLT3基因中有一个改变(突变),可以使用米哚妥林治疗AML;可把它单独作为维持治疗,或者可将其与化疗药一起使用,医生会在开始服用这种药物之前检查这种突变。
1、急性髓细胞白血病(AML):可与阿糖胞苷和柔红霉素联合使用作为诱导治疗的一个组成部分,然后与高剂量阿糖胞苷联合使用作为合并治疗的一个组成部分,用于含有Flt-3突变的新诊断AML(指定为孤儿药)。但米哚妥林不适用于AML患者的单药诱导治疗。
在临床前研究中,发现米哚妥林对致癌CD135(FMS样酪氨酸激酶3受体,FLT3)具有活性。临床试验主要关注复发/难治性AML和MDS,包括单药和联合用药研究。在成功的II期临床试验后,在一项随机的III期临床试验中,发现米哚妥林与常规诱导和巩固治疗联合使用时,可以延长FLT3突变的AML患者的生存期。
1、系统性肥大细胞增多症(SM):米哚妥林可适用于单药治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM),伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN;也称为系统性肥大细胞增多症,伴有相关的血液非肥大细胞谱系疾病[SM-AHNMD]),以及肥大细胞白血病(指定为孤儿药)。
超过95%的成人全身性肥大细胞增多症患者和大约40%的皮肤肥大细胞增多症儿童D816V c-Kit激活突变呈阳性,这使得c-Kit对目前可用的酪氨酸激酶抑制剂具有耐药性。米哚妥林是一种用于晚期系统性肥大细胞增多症和D816V c-Kit突变患者的研究治疗药物,部分患者获得了临床疗效。在一项对肥大细胞增多症相关器官损伤患者的开放性研究中,米哚妥林对晚期系统性肥大细胞增多症患者(包括高度致命的变异肥大细胞白血病)有效。
米哚妥林是一种称为酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的癌症生长阻滞剂。酪氨酸激酶抑制剂阻断称为酪氨酸激酶的化学信使(酶)。酪氨酸激酶有助于在细胞中发送生长信号,因此阻断它们可以阻止细胞生长和分裂。米哚妥林是一种胶囊制剂,患者需在医生的指导下适当服用药物,可每天早晚各服用一次药物,无论胃是饱的还是空的,都可能会影响药物进入血液的量。
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