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米哚妥林（Midostaurin）是一种创新的口服小分子激酶抑制剂，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）及系统性肥大细胞增多症（SM）。其靶向作用主要集中在FLT3基因突变以及多个其他信号通路，与癌症细胞的生存和增殖密切相关。
从化学结构上来看，米哚妥林的分子式为C35H30N4O4，分子量约为570.65克/摩尔。其结构包含多个苯环和胺基的功能团，使其具备特定的生物活性。米哚妥林在体内的主要机制是通过抑制FLT3酪氨酸激酶的活性，从而干预细胞增殖信号传导，最终导致癌细胞的凋亡。此外，米哚妥林还对其他几种激酶有抑制作用，包括KIT和PDGFRα等，这使得它在治疗与这些激酶相关的疾病时具有潜在应用。
在合成方面，米哚妥林可以通过多步反应进行合成。首先，通过适当的芳香族化合物与胺类反应，生成中间体。随后进行多步化学反应，包括胺化、氨基化等，最终形成其活性化合物。具体的化合物合成路线可能涉及到一些关键的反应步骤，如缩合反应、保护基团的引入与去除、选择性氢化等。这些步骤的优化对于提高产率和纯度至关重要。
米哚妥林在临床应用中，患者通常口服该药，剂量根据具体病情和治疗方案进行调整。由于其针对特定的分子靶点，临床试验显示米哚妥林在获得完全缓解或部分缓解方面具有显著疗效。特别是在携带FLT3突变的AML患者中，米哚妥林的使用延长了无进展生存期。这一结果使其成为急性髓系白血病治疗中的重要药物之一。
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