米哚妥林（Midostaurin）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其在治疗特定类型的白血病及肥大细胞疾病中展现出独特的疗效。其主要通过抑制FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）突变型受体的信号通路来发挥抗肿瘤作用。FLT3突变尤其是ITD突变在急性髓系白血病（AML）患者中与疾病进展密切相关，会导致细胞信号传导持续活跃、白血病细胞不受控制地增殖。米哚妥林通过阻断FLT3信号通路，促进白血病细胞凋亡，从而抑制肿瘤进展。
除了FLT3，米哚妥林还可抑制多个其他受体酪氨酸激酶如 KIT、PDGFR、VEGFR 及 SYK 等，因而在治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）及肥大细胞白血病（MCL）中也显示出疗效。这些疾病多与KIT D816V突变密切相关，该突变使肥大细胞持续活化和异常增殖，而米哚妥林正是目前少数可以有效抑制该突变型KIT活性的药物之一。
临床研究（如RATIFY试验）显示，将米哚妥林联合标准化疗（如daunorubicin和cytarabine）用于新诊断的FLT3突变型AML患者中，可显著延长总生存期并降低复发率。在ASM、SM-AHN和MCL患者中的临床试验也表明，米哚妥林可显著改善症状、降低肥大细胞负荷并延长无进展生存期。
综上所述，米哚妥林作为一个靶向多种激酶的治疗药物，已成为FLT3突变AML及肥大细胞疾病的重要治疗手段，其精准机制及多靶点特性为临床个体化治疗提供了广阔前景。
参考资料：https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617033.html
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