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卡马替尼(Capmatinib)是一种靶向化疗药物。它不同于传统的化疗药物,传统的化疗药物攻击所有正在分裂的细胞,破坏健康细胞和癌细胞。卡马替尼用于治疗在成人中扩散(转移)的非小细胞肺癌(NSCLC),其肿瘤具有导致间质-上皮转化(MET)外显子14跳过的突变。卡马替尼靶向具有缺失外显子14的突变MET基因的非小细胞肺癌细胞,该突变与癌细胞生长增加有关。卡马替尼通过阻断这些细胞驱动癌细胞生长的信号来发挥作用。
卡马替尼是美国食品药品监督管理局(FDA)批准的首个针对METex14跳跃突变非小细胞肺癌的靶向治疗药物,于2020年批准。FoundationOne CDx是一项针对实体肿瘤的综合基因组图谱测试,同时被批准作为卡马替尼使用的辅助诊断。卡马替尼单药治疗的GEOMETRY mono-1 II期试验显示,初始治疗组(n=28)的总有效率(ORR)为68%,预处理组(n=69)的总有效率为41%,跳过了晚期非小细胞肺癌;在MET扩增的晚期非小细胞肺癌(基因拷贝数≥10)中,初治组的ORR为40%,预治组的ORR为29%。
相较之下,卡马替尼的设计初衷是为了解决对MET依赖性肿瘤的治疗难题,尤其是那些由MET基因突变导致的癌症。此外,卡马替尼的副作用相对较轻,常见的不良反应包括轻至中度的肠胃不适、疲劳及肝功能指标升高等,大多数患者能够耐受这种治疗,且不良反应的发生率相对较低。这使得卡马替尼在临床使用中被广泛接受,成为一线治疗方案之一。
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