瓦莫洛龙(vamorolone)临床研究

问题解答：

瓦莫洛龙(vamorolone)的2a期项目包括两项背靠背进行的研究，研究对象为48名4至< 7岁的DMD男童(vbp 15-002；clinicaltrials.gov NCT 02760264和vbp 15-003 clinicaltrials.gov NCT 02760277)。这些为期6个月的研究调查了口服0.25、0.75、2.0和6.0mg/kg/天剂量的瓦莫洛龙的疗效、安全性和耐受性(每个治疗组12名男孩)。这些研究的数据表明，瓦莫洛龙是安全且耐受性良好的，并且在6个月的时间内，在各种定时功能测试和运动功能结果中具有剂量和时间相关的改善。瓦莫洛龙治疗导致血清骨钙素水平升高，骨钙素是骨形成的生物标志物，这表明可能减少通常与皮质类固醇相关的骨发病率。肾上腺抑制和胰岛素抵抗的生物标志物结果也表明，相对于已发表的皮质类固醇治疗研究，瓦莫洛龙治疗的耐受性更好。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。