苯丁酸甘油酯口服液(Ravicti)由美国Horizon Therapeutics公司开发,该公司专注于罕见病和炎症性疾病治疗药物的研发。该药物于2013年获得美国FDA批准上市,用于2岁及以上患者尿素循环障碍的慢性治疗。作为新一代氮结合剂,苯丁酸甘油酯口服液在安全性、依从性与疗效控制方面进行了显著优化。其研发立足于临床对氨水平稳定控制与神经毒性预防的迫切需求,填补了长期管理方案中的缺口。目前,该药在欧美多个国家上市,已成为UCD长期治疗的标准药物之一,并获得孤儿药资格支持,享有较长的市场独占期。随着中国等亚洲国家罕见病关注度提升,其市场引进和注册进展也备受关注。
参考资料:https://www.drugs.com/ravicti.html
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