丹尼科潘是一种口服的小分子补体因子D抑制剂，主要用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），一种罕见的获得性溶血性贫血。PNH患者由于红细胞膜表面的保护蛋白缺失，容易被自身补体系统攻击而导致溶血。丹尼科潘通过阻断补体旁路中的关键酶——因子D，从而有效抑制补体激活，减少溶血，缓解PNH引起的贫血、疲劳、血尿和血栓风险。尤其适合在接受C5抑制剂治疗后，仍存在残余溶血或症状控制不佳的患者使用，是一种新型辅助治疗手段。
参考资料：https://www.drugs.com
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