加奈索酮（ganaxolone）：CDD治疗新希望，国内外上市进程

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：459

加奈索酮（ganaxolone）是一种人工合成的神经活性类固醇药物，与人体内自然产生的同类物质相似，能够作为γ-氨基丁酸（GABA）A受体复合物的增效剂发挥作用。在癫痫治疗领域，特别是针对CDKL5缺乏症（CDD）这一罕见病症，加奈索酮带来了革命性的突破。

2022年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准加奈索酮上市，商品名为ZTALMY，专门用于治疗与CDD相关的癫痫发作。这一批准标志着加奈索酮成为首个获得FDA认可的针对CDD的治疗药物。随后，在2023年7月，欧洲药品管理局（EMA）也紧跟步伐，以相同的商品名和适应症批准了加奈索酮的使用。

然而，对于国内的患者来说，加奈索酮的原研药目前还未在国内上市，这无疑让众多期盼已久的患者和家属感到失望。不过，随着国际市场的逐步开放和药物研发进程的加速，相信不久的将来，加奈索酮有望在国内获批上市，为更多的CDD患者带来希望。

FDA对加奈索酮的批准是基于一项涉及101名2岁及以上CDD患者的临床试验结果。该试验在全球范围内的8个国家、36个地点进行。研究结果显示，与服用安慰剂的患者相比，使用加奈索酮治疗的患者在主要运动性癫痫发作的频率上表现出明显的降低。这一发现为加奈索酮在治疗CDD相关癫痫方面的疗效提供了有力的证据支持。

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