加奈索酮（ganaxolone）显著减少CDD患者的癫痫发作频率

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：410

加奈索酮（ganaxolone）是一种神经活性类固醇GABA-A受体调节剂，用于治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关的癫痫发作，主要用于治疗2岁及以上的患者，欧洲药品管理局（EMA）指出该药物同样适用于18岁及以上的患者。

一项针对2至19岁患者的严谨双盲、随机、安慰剂对照研究证实了加奈索酮在治疗CDD相关癫痫发作方面的卓越疗效。该研究聚焦于那些已确认携带CDKL5基因突变、且至少经历过两种先前治疗方案但未能有效控制癫痫发作的患者。这些患者在筛查前的两个月内，平均每28天至少经历了16次主要运动性（抽搐）癫痫发作。值得注意的是，研究中的参与者以女性为主（占79%，这与CDD的人口统计数据相吻合），且在研究开始时，有96%的患者正在接受其他抗癫痫药物的治疗。这些最常使用的药物包括丙戊酸钠、左乙拉西坦、氯巴赞和豇豆素。

为了准确评估加奈索酮的治疗效果，研究团队在为期17周的双盲治疗阶段中，特别关注了药物对患者在为期6周的前瞻性基线阶段内28天主要运动性癫痫发作频率的百分比变化的影响。研究结果显示，在治疗阶段结束时，接受加奈索酮治疗的患者在28天内主要运动性癫痫发作的频率中位数减少了高达31%，而相比之下，接受安慰剂治疗的患者仅减少了7%。这一显著的差异在统计学上具有重要意义，充分证明了加奈索酮在减少CDD患者癫痫发作频率方面的卓越疗效。

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