癫痫是全球最常见和难治的神经系统疾病之一。加奈索酮（ganaxolone）是一种增强γ-氨基丁酸能抑制的神经活性类固醇，已在许多试验中测试过其对难治性癫痫的疗效。加奈索酮是别孕烷酮的3β-甲基化合成类似物，属于一类新的神经活性类固醇。加奈索酮没有激素活性，因为3β-甲基取代基阻止了它在3α-羟基部分的代谢和氧化，从而避免了相关的副作用。
与仅与GABAA受体结合的苯二氮卓类药物相比，加奈索酮与GABAA受体和含有d‐亚单位的GABAA受体结合。从理论上讲，加奈索酮可以用来治疗癫痫发作。加奈索酮在多种动物模型中控制诱发性癫痫发作的能力表明其在癫痫治疗中可能具有有前途的应用。最早的随机对照试验（RCT）评估了在术前停止服用其他抗癫痫药物的患者中使用加奈索酮的耐受性和疗效。
加奈索酮单药治疗耐受性良好，但对这些复杂部分性癫痫发作患者的疗效有限。由于生物利用度有限，这种药物沉寂了很多年，临床试验改变了加奈索酮的配方，并证明耐药性局灶性发作成年患者的平均每周发作频率降低。它还具有良好的安全性和耐受性。一项多中心研究进一步表明，加奈索酮可能对大多数药物难治性患者有效。加奈索酮还显著降低了与难治性癫痫相关的CDKL5缺乏症患者的癫痫发作频率。
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