加那索龙/加奈索酮(ganaxolone)获批用于 2 岁及以上 CDKL5 缺乏症相关的癫痫发作,属于罕见遗传病专用抗癫痫药,普通类型儿童癫痫一般不推荐选用。剂型是口服混悬液,樱桃口味,方便低龄患儿喂药,大多和其他抗癫痫药联合使用,不是单药首选。服药后最常见的反应是嗜睡、流口水增多、发热,初期加量阶段镇静感会更明显,不要让孩子独自登高、接触危险物品。它属于管控类药物,存在潜在依赖风险,减停必须逐步减量,不能直接停掉,用药前需要完善肝功能评估,用药全程由罕见病癫痫专科随访管理。
参考资料:ZTALMY 官网患者科普页面https://www.ztalmy.com/about-ztalmy/
作者:王奕|药得医学编辑团队
医学审核:马志娟|药得医学审核团队
更新日期:2026年10月27日
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