美国食品药品监督管理局（FDA）将加奈索酮（ganaxolone）用于治疗与≥2岁患者的细胞周期蛋白依赖激酶样5（CDK l5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。欧洲药品管理局（EMA）也批准加奈索酮作为2至17岁患者的辅助治疗药物，但本品可继续用于18岁或以上患者。
在一项针对2至19岁参与者的双盲、随机、安慰剂对照研究中确定了加奈索酮治疗2岁及以上患者的CDD相关癫痫发作的有效性。
参与者已证实CDKL5基因突变，至少两种先前治疗方案未能充分控制癫痫发作，并且在筛查前的两个月内平均每28天至少发生16次主要运动性（抽搐）癫痫发作。参与者大多为女性（79%；与CDD人口统计数据一致），并且96%的人在研究的基线（开始）时也在接受其他药物治疗癫痫。最常见的其他药物是丙戊酸钠（valproate）、左乙拉西坦（levetiracetam）、氯巴赞（clobazam）和豇豆素（vigabatrin）。
为了确定治疗是否有效，在为期17周的双盲治疗阶段，评估了加奈索酮对为期6周的前瞻性基线阶段的28天主要运动性癫痫发作频率的百分比变化的影响。在治疗阶段结束时，接受加奈索酮治疗的参与者在28天内主要运动性癫痫发作的频率中位数减少了31%，而接受安慰剂的参与者减少了7%，这是一个具有统计学意义的差异。
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
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