加奈索酮（ganaxolone）其内源性同类药物类似，是一种合成的神经活性类固醇，可作为γ-氨基丁酸（GABA）A受体复合物的正变构调节剂。2022年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其商品名为ZTALMY，用于治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关的癫痫发作，成为FDA批准的首个专门针对CDD的治疗药物。2023年7月，欧洲药品管理局（EMA）也以相同的商品名和相同的适应症批准了加奈索酮。加奈索酮原研药目前还没有在国内上市。
FDA批准加奈索酮是基于一项临床试验的证据，该试验纳入了101名2岁及以上的细胞周期蛋白依赖激酶样5（CDK l5）缺乏症（CDD）患者。该试验在8个国家的36个地点进行。安全性通过两项临床研究进行评估。这些研究包括对CDKL5缺乏症患者的研究和一项临床研究，该研究包括来自儿童和年轻人加奈索酮试验的另外7名患者。研究结果显示，与服用安慰剂的患者相比，服用加奈索酮的患者的主要运动性癫痫发作频率较低。
CDD是一种罕见的发育性癫痫脑病（大脑功能障碍），由CDKL5基因突变引起。CDKL5基因负责制造对正常大脑功能和发育至关重要的蛋白质。CDD患者通常患有婴儿期癫痫，对目前可用的治疗效果不佳。使用加奈索酮治疗与以下常见副作用有关，包括嗜睡、发烧、唾液过多或流口水以及季节性过敏。
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
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