加奈索酮（ganaxolone）是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸（GABA）受体阳性调节剂，用于治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（cdkl 5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。CDKL5缺乏症（CDD）是一种严重而罕见的遗传疾病，由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖激酶样5（CDK l5）基因突变引起。CDD的特点是早发、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。
加奈索酮是孕酮的一种代谢产物别孕烷酮的3β-甲基化合成类似物。加奈索酮Ganaxolone属于一类被称为神经甾体的化合物。内源性神经甾体包括孕酮和脱氧皮质酮的某些代谢产物，能有效且特异性地与GABAA受体结合以增强其抑制作用，因此被认为具有抗焦虑、镇痛、抗惊厥、镇静、催眠和麻醉特性。
加奈索酮通过对突触和突触外GABAA受体的作用表现出抗癫痫和抗焦虑活性。加奈索酮主要适用于2岁及以上的CDD患者，每日三次口服，随食物服用。加奈索酮可导致严重的不良反应，包括嗜睡和镇静以及自杀行为和意念。常见的不良反应包括嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。
加奈索酮原研药目前还没有在国内上市。在海外上市的原研药厂家为 Marinus Pharmaceuticals，Inc（马里努斯制药公司），具体价格还不清楚。
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