加奈索酮（ganaxolone）使用指南

一、药品名称：

加奈索酮，也被称为ganaxolone、加奈索隆或Ztalmy，是一种重要的治疗药物。

二、治疗用途：

加奈索酮（ganaxolone）主要用于治疗2岁及以上患者由于细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDK l5）缺乏症（CDD）所引发的癫痫发作。

三、服用方法与剂量：

1、剂量指导：加奈索酮建议每日服用三次，且应与食物同服。对于体重28kg以下的患者，推荐的剂量和滴定方案根据体重确定，并且每7天根据耐受性调整剂量。

（1）体重28kg以下的患者：

第1-7天：每次6mg/kg，每日三次，总剂量18mg/kg。

第8-14天：每次11mg/kg，每日三次，总剂量33mg/kg。

第15-21天：每次16mg/kg，每日三次，总剂量48mg/kg。

第22天后：每次21mg/kg，每日三次，总剂量63mg/kg。

（2）体重超过28kg的患者：

第1-7天：每次150mg，每日三次，总剂量450mg。

第8-14天：每次300mg，每日三次，总剂量900mg。

第15-21天：每次450mg，每日三次，总剂量1350mg。

第22天后：每次600mg，每日三次，总剂量1800mg。

2、用药须知：

服用前请充分摇晃药瓶至少1分钟，并静置1分钟后使用。

使用专用的口服注射器量取剂量，避免使用家用茶匙或汤匙。

药品开瓶后超过30天请丢弃剩余药物。

3、肝功能损害患者的剂量调整：

轻度或中度肝功能损害患者无需调整剂量。严重肝功能损害患者需要按以下建议调整：

（1）体重28kg以下：逐渐从每日6mg/kg增至21mg/kg，分三次服用。

（2）体重超过28kg：从每日150mg逐渐增至600mg，分三次服用。

4、停药指导：

停止治疗时，请逐渐减少加奈索酮的剂量，避免突然停药以降低癫痫发作的风险。

四、可能的不良反应：

在加奈索酮的临床试验中，常见的不良反应（发生率5%以上）包括嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。其他较不常见的不良反应（发生率3%以上）有上呼吸道感染、镇静、支气管炎、流行性感冒、步态障碍和鼻塞。

五、药品储存：

请将加奈索酮储存在原始药瓶中，保持直立，温度在20°C至25°C之间，允许的温度波动范围为15°C至30°C。确保瓶盖紧闭，并在开瓶后30天内使用完毕。

六、药物作用原理：

虽然加奈索酮在治疗CDD相关的癫痫发作时的确切作用机制尚不完全清楚，但其疗效被认为与中枢神经系统中γ-氨基丁酸A型（GABAA）受体的正变构调节有关。这有助于减少癫痫发作的频率和强度。