加那索龙/加奈索酮（ganaxolone）获批主要用于治疗什么病症

文章摘要：加那索龙/加奈索酮（ganaxolone）主要用于治疗2岁及以上CDKL5缺乏症患者的相关癫痫发作。该药通过调节GABA-A受体发挥抗癫痫作用，但不能纠正基因变异，也不能直接视为治愈CDKL5缺乏症的药物。

1. 加那索龙主要治疗什么疾病？

加那索龙口服混悬剂在获批的适应症，是治疗2岁及以上CDKL5缺乏症（CDD）患者的相关癫痫发作。CDKL5缺乏症是一种由CDKL5基因致病性变异引起的罕见遗传性神经发育疾病，常在婴幼儿时期出现癫痫发作，并可能伴随明显的运动、认知和发育障碍。这类患者的癫痫发作有时较难控制，常需要多种抗癫痫药物联合治疗。

2. 加那索龙怎样减少癫痫发作？

   加那索龙属于神经活性类固醇，是GABA-A受体的正向别构调节剂。GABA-A受体参与大脑神经活动的抑制调节，加那索龙通过增强相关抑制性信号，帮助降低神经元过度兴奋，从而减少癫痫发作。

批准该药主要依据一项随机、双盲、安慰剂对照研究。研究纳入2至19岁的CDKL5缺乏症患者。在主要疗效分析中，加那索龙组主要运动性癫痫发作频率相较基线的中位数变化为下降31%，安慰剂组为下降7%，两组差异具有统计学意义。该结果说明药物能够帮助部分患者减少发作，但并不代表每位患者都能达到相同效果。

3. 加那索龙用药期间需要注意什么？

   加那索龙为口服混悬剂，美国说明书要求随餐服用，并按照患者体重和耐受情况逐步调整剂量。不同体重患者的推荐剂量不同，因此不能仅根据其他患者的用量自行确定剂量。

参考资料：美国FDA：Ztalmy获批信息https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-treatment-seizures-associated-rare-disease-patients-two-years-age-and-older

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年10月27日